Notifica B/IT/16/02

Ai sensi del D. L.vo 224/03 che recepisce la Direttiva 2001/18/CE del Parlamento Europeo e del Consiglio

Informazioni riguardanti l'atto di notifica

Numero di notifica: B/IT/16/02
Data di ricezione della notifica: 24 ottobre 2016
Titolo:  Sostituzione AAV8-mediata del gene per il recettore delle lipoproteine a bassa densità (LDLR) in soggetti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
Periodo previsto per l'emissione: da gennaio 2017 a dicembre 2018
Notificante: Perelman School of Medicine, Università della Pennsylvania, Stati Uniti d’America

Informazioni sull'organismo geneticamente modificato

L’agente sperimentale è un vettore derivato dall’AAV8 che esprime il transgene per il recettore delle lipoproteine umane a bassa densità, (hLDLR), sotto il controllo di un promotore epatospecifico (globulina legante la tiroxina, TBG).